Primo farmaco approvato per i pazienti NF in Europa
Questa è una pietra miliare importante per i pazienti che convivono con la neurofibromatosi (NF), una malattia genetica che causa la crescita dei tumori sui nervi in tutto il corpo. Questo annuncio, che colpisce allo stesso modo 1 persona su 3.000 di tutte le popolazioni, è il primo trattamento mai approvato per NF in Europa e fa presagire il potenziale per lo sviluppo di opzioni di trattamento per tutti i pazienti con NF.
Koselugo, noto anche come selumetinib, è un inibitore del MEK che è stato identificato per la prima volta come potenziale trattamento per i tumori NF nelle scoperte in fase iniziale dai ricercatori finanziati dalla Children’s Tumor Foundation (CTF), che hanno dimostrato che gli inibitori del MEK potrebbero influenzare in modo significativo le dimensioni del tumore NF. I primi risultati clinici positivi sono stati segnalati per la prima volta alla conferenza scientifica annuale NF della CTF nel 2015, nonché in successive pubblicazioni sul New England Journal of Medicine nel 2016 e nel 2020. Gli sforzi di collaborazione tra partner pubblici e privati hanno portato a una storica sperimentazione clinica presso il National Cancer Institute / National Institutes of Health (NCI / NIH), che ha dimostrato che oltre il 70% dei partecipanti ha mostrato una riduzione del tumore dal 20 al 60%. Nell’aprile 2020, la Food and Drug Administration statunitense ha approvato Koselugo per l’uso in pazienti NF1 con neurofibromi plessiformi inoperabili. L’approvazione e l’annuncio dell’Agenzia europea per i medicinali amplieranno la disponibilità di questa promettente opzione di trattamento a un numero ancora maggiore di pazienti con NF.
“Vogliamo congratularci e ringraziare i nostri amici di AstraZeneca per questa collaborazione a nome dei pazienti NF”, ha affermato Annette Bakker, PhD, Presidente della Children’s Tumor Foundation e Vicepresidente della Children’s Tumor Foundation Europe . “Siamo molto fiduciosi che l’approvazione di Koselugo da parte dell’Agenzia europea dei medicinali motiverà ulteriormente molte aziende farmaceutiche e biotecnologiche a unirsi al nostro movimento per porre fine alla NF per gli oltre 2,5 milioni di pazienti che convivono con la neurofibromatosi”.
“Sono entusiasta dell’approvazione di Koselugo per i pazienti europei che convivono con neurofibromatosi”, ha affermato Simone Manso, presidente della Children’s Tumor Foundation Europe . “La storia di collaborazione che ha portato alla disponibilità di questo trattamento sottolinea che le collaborazioni incentrate sul paziente tra vari attori ripagano, con il fantastico risultato che i bambini con neurofibromi plessiformi inoperabili trarranno beneficio da un trattamento tanto necessario. C’è ancora molto che dobbiamo fare tutti per le persone che convivono con la NF e siamo convinti che il primo trattamento disponibile consentirà di ottenere di più “.
La Children’s Tumor Foundation (CTF) e la Children’s Tumor Foundation Europe insieme sono i maggiori finanziatori non governativi del mondo di tutte le forme di ricerca sulla neurofibromatosi nel mondo. Il suo modello di ricerca collaborativo e open-data ha catalizzato nuove scoperte e negli ultimi anni ha contribuito a triplicare il numero di studi clinici per NF, ha identificato nuovi farmaci candidati sia per NF1 che per NF2 e ha istituito un consorzio mondiale unico incentrato sul dolore nella schwannomatosi. CTF si dedica a livello globale alla ricerca di trattamenti per i vari e devastanti effetti della NF, che possono causare cecità, sordità, anomalie ossee, deturpazione, difficoltà di apprendimento, dolore invalidante e cancro.
https://www.ctf.org/news/first-drug-approved-for-nf-patients-in-europe
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l’annuncio di AstraZeneca
Selumetinib raccomandato per l’approvazione nell’UE dal CHMP come primo medicinale per pazienti pediatrici con neurofibromatosi di tipo 1 e neurofibromi plessiformi
PUBBLICATO26 aprile 2021
26 aprile 2021 07:10 BST
Raccomandazione basata sullo studio SPRINT di fase II, che ha mostrato che selumetinib ha ridotto il volume del tumore nei bambini
AstraZeneca e selumetinib di MSD sono stati raccomandati per l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata nell’Unione europea (UE) per il trattamento dei neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici inoperabili in pazienti pediatrici con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) di età pari o superiore a tre anni. 1
NF1 è una condizione genetica debilitante che colpisce 1 persona su 3.000 in tutto il mondo. 2,3 Nel 30-50% delle persone con NF1, i tumori si sviluppano sulle guaine nervose (neurofibromi plessiformi) e possono causare problemi clinici come deturpazione, disfunzione motoria, dolore, disfunzione delle vie aeree, deficit visivo e disfunzione della vescica / intestino. 4,5-8
Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali ha basato il suo parere positivo sui risultati dello studio SPRINT Stratum 1 di fase II sponsorizzato dal National Cancer Institute (NCI) Cancer Therapy Evaluation Program (CTEP). I risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine . 8 I dati di sicurezza ed efficacia dello studio SPRINT con follow-up più lungo saranno forniti al CHMP come condizione della raccomandazione per l’approvazione.
Lo studio ha mostrato che selumetinib ha dimostrato un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 66% (33 su 50 pazienti, risposta parziale confermata) nei pazienti pediatrici con NF1 PN quando trattati con selumetinib in monoterapia orale due volte al giorno. 1 L’ ORR è definita come la percentuale di pazienti con risposta completa o parziale confermata di almeno il 20% di riduzione del volume del tumore. 1
Dave Fredrickson, Executive Vice President, Oncology Business Unit, ha dichiarato: “Questa raccomandazione significa che i pazienti nell’UE sono un passo più vicini a ricevere l’unico farmaco approvato per la neurofibromatosi di tipo 1 e l’unico trattamento al di fuori della chirurgia, che non è un’opzione per molti pazienti. I bambini che vivono con questa rara condizione genetica hanno un grande bisogno di nuove opzioni di trattamento per aiutare ad affrontare l’impatto di questa malattia “.
Roy Baynes, Senior Vice President e Head of Global Clinical Development, Chief Medical Officer, MSD Research Laboratories, ha dichiarato: “Nello studio SPRINT, selumetinib ha dimostrato di ridurre le dimensioni di questi tumori inoperabili, un significativo progresso clinico per i bambini che convivono con questo malattia debilitante. Siamo lieti di essere un passo avanti nel portare questa importante opzione di trattamento a questi pazienti pediatrici nell’UE “.
Selumetinib è stato approvato negli Stati Uniti nell’aprile 2020 per il trattamento di pazienti pediatrici con NF1 e PN sintomatica e non operabile con il nome del medicinale Koselugo . 7 Sono in corso ulteriori osservazioni normative. Studi clinici di selumetinib in pazienti adulti con NF1 PN e in unLa formulazione alternativa adeguata all’età per i pazienti pediatrici dovrebbe iniziare quest’anno.
NF1
NF1 è causato da una mutazione spontanea o ereditaria nel gene NF1 ed è associato a molti sintomi, tra cui grumi molli su e sotto la pelle (neurofibromi cutanei) e pigmentazione della pelle (le cosiddette macchie “café au lait”). Nel 30-50% delle persone, i tumori si sviluppano sulle guaine nervose. 2,4,9,10 Questi PN possono causare problemi clinici come dolore, disfunzione motoria, disfunzione delle vie aeree, disfunzione della vescica / intestino e deturpazione, oltre ad avere il potenziale per trasformarsi in tumori maligni della guaina dei nervi periferici. 5-8 La PN inizia a svilupparsi durante la prima infanzia, con vari gradi di gravità, e può ridurre l’aspettativa di vita di 8-15 anni. 6,12
SPRINT
Lo studio di fase I / II SPRINT Stratum 1 è stato progettato per valutare il tasso di risposta obiettiva e l’impatto sugli esiti riferiti dai pazienti e funzionali nei pazienti pediatrici con PN non operabili correlate a NF1 trattati con selumetinib in monoterapia. 11 Questo studio sponsorizzato da NCI CTEP è stato condotto nell’ambito di un accordo di ricerca e sviluppo cooperativo tra NCI e AstraZeneca con il supporto aggiuntivo del Programma di accelerazione terapeutica della neurofibromatosi (NTAP).
Selumetinib
Selumetinib è un inibitore delle protein chinasi chinasi attivate da mitogeno 1 e 2 (MEK1 / 2). 1 Le proteine MEK1 / 2 sono regolatori a monte della via extracellulare della chinasi correlata al segnale (ERK). Sia MEK che ERK sono componenti critici del percorso RAF-MEK-ERK regolato da RAS, che è spesso attivato in diversi tipi di cancro. 11
Selumetinib ha ricevuto la designazione di terapia rivoluzionaria dalla FDA statunitense nell’aprile 2019, la designazione per malattia pediatrica rara a dicembre 2019 e la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti nel febbraio 2018. Ulteriori designazioni di farmaco orfano sono state concesse nell’UE, Giappone, Russia, Svizzera, Corea del Sud, Taiwan e Australia .
Collaborazione oncologica strategica tra AstraZeneca e MSD
Nel luglio 2017, AstraZeneca e Merck & Co., Inc., Kenilworth, NJ, USA, noti come MSD al di fuori degli Stati Uniti e del Canada, hanno annunciato una collaborazione oncologica strategica globale per co-sviluppare e co-commercializzare Lynparza , il primo inibitore della PARP al mondo e Koselugo (selumetinib), un inibitore del MEK, per più tipi di cancro. Lavorando insieme, le aziende svilupperanno Lynparza e Koselugo in combinazione con altri potenziali nuovi farmaci e come monoterapie. In modo indipendente, le aziende svilupperanno Lynparza e Koselugo in combinazione con i rispettivi medicinali PD-L1 e PD-1.
AstraZeneca in oncologia
AstraZeneca sta guidando una rivoluzione in oncologia con l’ambizione di fornire cure per il cancro in ogni forma, seguendo la scienza per comprendere il cancro e tutte le sue complessità per scoprire, sviluppare e fornire farmaci che cambiano la vita ai pazienti.
L’attenzione dell’azienda è su alcuni dei tumori più impegnativi. È attraverso l’innovazione persistente che AstraZeneca ha costruito uno dei portafogli e delle condutture più diversificati del settore, con il potenziale per catalizzare i cambiamenti nella pratica della medicina e trasformare l’esperienza del paziente.
AstraZeneca ha la visione di ridefinire la cura del cancro e, un giorno, eliminare il cancro come causa di morte.
AstraZeneca
AstraZeneca (LSE / STO / Nasdaq: AZN) è un’azienda biofarmaceutica globale guidata dalla scienza che si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di medicinali soggetti a prescrizione, principalmente per il trattamento di malattie in tre aree terapeutiche: oncologia, cardiovascolare, renale e Metabolismo e respirazione e immunologia. Con sede a Cambridge, nel Regno Unito, AstraZeneca opera in oltre 100 paesi e i suoi farmaci innovativi sono utilizzati da milioni di pazienti in tutto il mondo. Visita astrazeneca.com e segui l’Azienda su Twitter @AstraZeneca.
Riferimenti
1. Koselugo (selumetinib). [Riassunto delle caratteristiche del prodotto]. AstraZeneca Pharmaceuticals; 2021
2. Cancer.Net. Neurofibromatosis Type 1. Disponibile su: https://www.cancer.net/cancer-types/neurofibromatosis-type-1. Accesso a marzo 2021.
3. National Human Genome Research Institute. A proposito di neurofibromatosi. Disponibile su: https://www.genome.gov/Genetic-Disorders/Neurofibromatosis. Accesso a marzo 2021.
4. Hirbe AC, Gutmann DH. Neurofibromatosi di tipo 1: un approccio multidisciplinare alla cura. The Lancet Neurology . 2014; 13: 834-43. DOI: 10.1016 / S1474-4422 (14) 70063-8.
5. Dombi E, Baldwin A, Marcus LJ, et al. Attività di selumetinib nei neurofibromi plessiformi correlati alla neurofibromatosi di tipo 1. N Engl J Med. 2016; 375: 2550-2560. DOI: 10.1056 / NEJMoa1605943.
6. Mayo Clinic. Neurofibromatosi. Disponibile su: https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/neurofibromatosis/symptoms-causes/syc-20350490. Accesso a marzo 2021.
7. NHS Choices. Neurofibromatosi di tipo 1, sintomi. Disponibile su https://www.nhs.uk/conditions/neurofibromatosis-type-1/symptoms. Accesso a marzo 2021.
8. Gross AM, et al. Selumetinib nei bambini con neurofibromi plessiformi inoperabili. N Engl J Med . 9 aprile 2020; 382 (15): 1430-1442. DOI: 10.1056 / NEJMoa1912735.
9. Jett K. et al. Aspetti clinici e genetici della neurofibromatosi 1. Genetica in medicina . 2010: 12 (1): 1-11. Gennaio 2010.
10. Ghalayani P, et al. Neurofibromatosi di tipo I (malattia di von Recklinghausen): un caso di famiglia e revisione della letteratura. Dent Res J . 2012; 9 (4): 483-488.
11. Koselugo (selumetinib) [informazioni sulla prescrizione]. Wilmington, DE: AstraZeneca Pharmaceuticals LP; 2020.
12. Evans DGR, et al. Riduzione dell’aspettativa di vita osservata nelle malattie ereditarie che predispongono a tumori a esordio precoce. Appl Clin Genet . 2013; 6: 53-61.
Adrian Kemp
Company Secretary
AstraZeneca PLC
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