La Food and drug administration (Fda) statunitense ha approvato mirdametinib, un inibitore di MEK sviluppato da SpringWorks, per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici dai due anni in su con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) e neurofibromi plessiformi sintomatici (PN) non operabili. Si tratta di un raro disturbo genetico che provoca la crescita di tumori nel tessuto che riveste i nervi in tutto il corpo.
“I pazienti con NF1-PN hanno opzioni terapeutiche limitate”, ha dichiarato Christopher Moertel, direttore medico del programma di neuro-oncologia pediatrica e neurofibromatosi dell’Università del Minnesota e principale investigatore dello studio clinico ReNeu. “I risultati del trial hanno mostrato che mirdametinib offra risposte profonde e durature, con un profilo di sicurezza gestibile che consente ai pazienti di continuare la terapia. Questa approvazione rappresenta un progresso importante, soprattutto per gli adulti che finora non avevano alcun trattamento disponibile”.
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